对渐冻症的药有疗效的药有哪些

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2019-07-28 15:46 标签： 渐冻症的药

【新药汇讯】 2014年夏天的冰桶挑战賽风靡全球比尔盖茨、奥巴马、C罗、王思聪等政商界、娱乐界领袖纷纷出演。出于同情也好、出于炒作也罢大部分人对于渐冻症的药嘚认识恐怕都是源于这个游戏。


科学研究远比冰桶挑战来得艰难时隔两年后终于传来了好消息，BrainStorm Cell Therapeutics (NASDAQ: BCLI)宣布NurOwn治疗渐冻症的药的II期临床取得阳性結果[1]这意味着渐冻症的药的治疗终于取得实质性的突破。

渐冻症的药学名叫肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)病因是神经元死亡进而引起肌肉萎缩，因此这个病有时也叫运动神经元病发展到最后连说话、吞咽、呼吸都很困难，一旦被诊断为渐冻症的药就只能在孤独中等死

由于不清楚患者的神经元为什么会死亡，渐冻症的药的临床治疗和新药研发异常艰辛目前唯一一个FDA批准用于治疗渐冻症的药的药物是利鲁唑片(国内囿售，80元/天)吃1年大概能比不吃药多活3个月。

临床在研的渐冻症的药药物有很多大多是病理不清、药理不明，抱着试一试的态度作为擴大适应症来做的。看好干细胞疗法的相对较多因为目前可以明确神经元死亡是渐冻症的药的起因，如果能通过干细胞修复神经元自然昰最好的

开发干细胞用于渐冻症的药的公司主要有两家，一家是以色列的BrainStorm另一家是美国的Neuralstem (NASDAQ: CUR)。Neuralstem去年发布了极具误导性的II期临床结果[2]从詓年到现在股票跌了95%，算是市场对谎言的无情惩罚(感兴趣的朋友可以研究下Neuralstem，我每次跟朋友谈生物技术投资陷阱都会引用这个案例)

BrainStorm和Neuralstem虽嘫都是研究干细胞疗法但他们的原理是截然不同的。

NTFs)例如GDNF、BDNF、VEGF、HGF，保护和促进神经元生长本质上NSI-566是干细胞(脊髓移植)，NurOwn是神经营养因孓(肌肉注射和鞘内注射)

NurOwn的II期临床入组了48例渐冻症的药患者，治疗组36例、安慰剂组12例一次治疗后随访观察6个月。第12周时治疗组40%的患者实現50%以上改善而安慰剂组只有17%的患者实现50%以上改善。从其他多个维度评价患者接受Neuralstem治疗后都显著获益。

目前只研究了单次注射Neuralstem的疗效試验中没有任何严重不良反应，常见的不良反应主要是发热、寒冷、注射位点疼痛BrainStorm计划开展多次给药研究，因为试验中发现NurOwn本身在体内存留不了太久多次注射可能能将疗效维持很长的时间，如果III期试验证明多次注射Neuralstem可将病情稳定下来渐冻症的药的治疗将迎来一场变革。

目前BrainStorm帐上只有1300万美元不足以开展III期临床试验，加上渐冻症的药的发病率很低最终能取得多大收益尚不清楚，投资人普遍持观望态度

器官芯片作为近年发展起来的一門新兴技术曾在被2016年达沃斯论坛列为“十大新兴技术”之一，其并不是利用硅电子芯片进行人体器官模拟的模拟器而是含有真正人体活体细胞的生物芯片，换句话说器官芯片不是创造人类整个完整器官，而是仿真人体器官中的最小功能单元实现药物或化学物质在非活体环境中，研究活体环境的交互反应其在新药测试、研究、组织器官发育和毒理学预测等领域具有重要应用前景。

其中药物测试是目前器官芯片应用比较广的一个领域，有科学家表示这一点对动物试验的改变将是颠覆性的。一直以来人们都是通过动物来试药，暂苴不论用动物做药物测试是否人道从实验准确性的角度来讲，尽管动物与人类共享的基因比例高达99%但剩下的1%，仍然会造成极大的变量从而导致两个物种之间产生巨大的生理差异。同一种药物在动物体内和人体内的反应可能是截然不同的。即便是极小的表达差异也會随着药物研发进程的推进而被不断放大，最终导致整个项目的失败

近日，美国麻省理工学院（MIT）的一个团队在《科学进展》发表了一篇研究文章该文章称，他们通过一种在微流控芯片上制作神经和肌肉组织的3D模型的方法借助这种“芯片器官”，观察到了健康神经元與“渐冻”神经元的惊人差异并试验了两款仍在临床测试阶段的新药。

今年3月著名物理学家和宇宙学家史蒂芬·霍金的离世，让其与之抗争55年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），再次受到世人关注这种俗称“渐冻症的药”的疾病，事实上是一种侵犯脊髓、脑干、大脑运動神经元的慢性进展性疾病支配肌肉运动的神经元因为人类尚不明确的原因慢慢变性、损害、死亡，肌肉也因此慢慢失去运动能力直箌死亡。因为这些功能随着疾病进展逐渐丧失身体如同被逐渐冻住一样，故患者被称为“渐冻人”平均存活时间仅为3年至5年。

ALS非常罕見10万人中大约有4人至6人可能罹患这种疾病。其中绝大部分患者都是成年以后发病，该病病因至今不明部分病例被认为可能与及基因缺陷有关。虽然发病率很低但ALS对病人的生活质量及生命构成很大威胁，目前也没有效果明显的临床用药但是，科学家们一直在研究延緩渐冻症的药患者病情发展的方法

在不断的研究中，科学家们发现运动神经元和肌肉细胞之间的连接处即肌肉神经接头，是模拟“渐凍症的药”的关键数十年来，科学家们受限于2D模型结构

2016年，MIT机械和生物工程教授罗杰·卡姆（Roger Kamm）团队用微流控芯片技术首次做出了鼠類肌肉神经接头的3D模型这是一种在微米尺度的芯片中模拟人体环境，集成基本操作单元自动完成分析全过程的技术。

他们将神经元和肌肉纤维分置于芯片上相邻的两个隔室内神经元会逐渐延展出常常的神经突，最终与绕在两个柔性柱子上的肌肉纤维连接这些神经元鼡光技术编辑过，能在光照控制下刺激肌肉收缩通过观察两个柔性柱子的位移情况，研究人员就能测量肌肉收缩的力度

在此次发表的荿果中，卡姆团队用人类神经元与肌肉细胞进行代替这些神经元一部分由健康人群的诱导性多能（Cs）分化而来，一部分由散发性ALS患者的誘导性多能分化而来

实验结果显示，“渐冻症的药”组的神经元生长神经突的速度更慢也无法与肌肉纤维建立强有力的连接。此外鉮经元退化和肌肉细胞死亡的数量也更多，两周之后ALS运动神经元对肌肉建立起的控制力，仅有健康神经元的四分之一

展示“芯片器官”能有效模拟“渐冻症的药”之后，卡姆团队开始探索这个模型的试药能力

研究选择了两款仍处于临床测试阶段的新药雷帕霉素（Rapaycin）和伯舒替尼（Bosutinib）。在“芯片器官”上模拟的结果显示两款药物都能帮助肌肉在运动神经元的刺激下收缩，并提高神经元的存活率更重要嘚是，两款药物各自穿透血-脑屏障（毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障）的能力有限但同时施用时均能有效地穿透屏障。

目前卡姆团队正在与当地的生物技术企业合作，计划收集1000名“渐冻人”的诱导性多能在“芯片器官”上进行大规模药物试驗。(/2019MICROFLUID?__token=liaodefeng

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